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Axovant Sciences宣布获得帕金森病基因疗法独家授权

2018-07-21 15:42

  帕金森病是一种慢性进行性神经退行性疾病。它是仅次于阿兹海默病的第二大常见神经退行性疾病,影响了美国100多万人,全球400-600万人,它的发病率随着人口老龄化而增加。帕金森病患者会经历震颤、肢体僵硬、身体运动缓慢、步态和平衡问题等症状,给生活带来巨大的身体和精神负担。

  AXO-Lenti-PD作为下一代基因疗法,为帕金森病的治疗带来新的可能。它可以提供三种基因,编码大脑中合成多巴胺所需的一组关键酶。该药物相比其前身产品ProSavin®,具有修饰的有效载荷配置,可进一步改善内源性多巴胺的产生。Oxford BioMedica已经成功完成ProSavin®的1/2期研究,并抵达主要终点。其结果表明,在6个月和12个月时,通过UPDRS第III部分评分测量,该药物证明了其安全性和耐受性,以及对运动功能的显著改善。虽然帕金森病会导致逐渐退化,但该药物给大多数患者带来的改善可持续达四年。

  根据与Oxford BioMedica签订的许可协议条款,Axovant将首先支付3000万美元,以获得AXO-Lenti-PD及其前身产品ProSavin®的权利。如果该药物获得批准,Oxford BioMedica还有资格额外获得超过8.12亿美元的开发、监管和推广里程碑费用,以及AXO-Lenti-PD的净销售额特许权使用费。

  Axovant首席执行官Pavan Cheruvu博士表示:“Axovant一直致力于为严重的神经退行性疾病如帕金森病开发创新疗法,我们很高兴能与公认的全球细胞和基因疗法领导者Oxford BioMedica合作。我们也很高兴地欢迎Fraser Wright博士加入我们的领导团队。他拥有超过二十年的基因疗法制造经验,并将致力于在Axovant建立世界级的基因治疗能力。我们将继续寻求基于变革科学的有前景的新治疗方法,并将通过像AXO-Lenti-PD一样的高质量产品进一步扩大我们的产品线。这是我们将Axovant打造成开发和推广神经疾病创新药物领导者的长期目标的一部分。”

  “这是一个加入Axovant的激动人心的时刻,我期待有机会与Oxford BioMedica密切合作,并帮助Axovant建立基因治疗能力,”即将加入Axovant担任首席技术官的Fraser Wright博士(Spark Therapeutics联合创始人兼前首席技术官)说:“AXO-Lenti-PD是Axovant新产品线的坚实基础,我很高兴开始准备今年晚些时候会启动的在晚期帕金森病中进行1/2期临床研究。”

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